Lonafarnib
| ||||||||||||||||||||||||||||
| ||||||||||||||||||||||||||||
Ogólne informacje | ||||||||||||||||||||||||||||
Wzór sumaryczny | C27H31Br2ClN4O2 | |||||||||||||||||||||||||||
---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
Masa molowa | 638,82 g/mol | |||||||||||||||||||||||||||
Identyfikacja | ||||||||||||||||||||||||||||
Numer CAS | 193275-84-2 | |||||||||||||||||||||||||||
PubChem | 148195 | |||||||||||||||||||||||||||
DrugBank | DB06448 | |||||||||||||||||||||||||||
| ||||||||||||||||||||||||||||
| ||||||||||||||||||||||||||||
| ||||||||||||||||||||||||||||
| ||||||||||||||||||||||||||||
Jeżeli nie podano inaczej, dane dotyczą stanu standardowego (25 °C, 1000 hPa) | ||||||||||||||||||||||||||||
Klasyfikacja medyczna | ||||||||||||||||||||||||||||
ATC | A16AX20 | |||||||||||||||||||||||||||
| ||||||||||||||||||||||||||||
| ||||||||||||||||||||||||||||
|
Lonafarnib (łac. lonafarnibum) – wielofunkcyjny makrocykliczny organiczny związek chemiczny, inhibitor transferazy farnezylowej RAS, pierwszy lek zarejestrowany w leczeniu progerii.
Mechanizm działania
Lonafarnib poprzez zahamowanie transferazy farnezylowej zapobiega farnezylacji i będącej jej następstwem akumulacji progeryny i białek podobnych do progeryny w wewnętrznej stronie błony komórkowej[3]
Zastosowanie
- zmniejszenie ryzyka śmierci w progerii
- laminopatie progeryczne z deficytem wytwarzania, z heterozygotyczną mutacją genu LMNA z gromadzeniem się białka podobnego do progeryny lub homozygotyczną lub złożoną heterozygotyczną mutacją genu ZMPSTE24
Lonafarnib jest dopuszczony do obrotu w Stanach Zjednoczonych (2020)[4].
Działania niepożądane
Lonafarnib może powodować następujące działania niepożądane u ponad 25% pacjentów[3]: biegunka, ból brzucha, ból głowy, bóle mięśniowo-szkieletowe, kaszel, nadciśnienie tętnicze, nudności, spadek wagi, wymioty, zaburzenia elektrolitowe, zahamowanie czynności szpiku kostnego, zakażenia, zakażenia górnych dróg oddechowych, zmęczenie, zmniejszony apetyt oraz zwiększoną aktywność aminotransferazy asparaginianowej, aminotransferazy alaninowej i zmniejszony poziom węglanów w osoczu krwi.
Przypisy
- ↑ Lonafarnib, [w:] DrugBank, University of Alberta, DB06448 [dostęp 2020-12-01] (ang.).
- ↑ Safety Data Sheet. Lonafarnib, Santa Cruz Biotechnology, 19 października 2018, SC-482730 [dostęp 2020-12-01] (ang.).
- ↑ a b c d e f ZOKINVY (lonafarnib) capsules, for oral use [online], Agencja Żywności i Leków, 2020 [dostęp 2020-12-01] .
- ↑ FDA Approves First Treatment for Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome and Some Progeroid Laminopathies [online], Agencja Żywności i Leków, 20 listopada 2020 [dostęp 2020-12-01] (ang.).
Przeczytaj ostrzeżenie dotyczące informacji medycznych i pokrewnych zamieszczonych w Wikipedii.
- p
- d
- e
- p
- d
- e
A16A – Inne leki działające na przewód pokarmowy i metabolizm |
|
---|